Терапия афикамтеном ассоциировалась со значительным снижением выраженности симптомов и улучшением переносимости физической нагрузки у пациентов с симптомной необструктивной гипертрофической кардиомиопатией. Об этом свидетельствуют результаты, представленные сегодня на сессии Hot Line в рамках Конгресса Европейского кардиологического общества (ESC) 2026 и одновременно опубликованные в New England Journal of Medicine.
Гипертрофическая кардиомиопатия (ГКМП) — это наследственное заболевание, при котором сердечная мышца аномально утолщается. ГКМП может быть обструктивной, когда утолщенная мышца блокирует кровоток, или необструктивной, когда кровоток не заблокирован, но функция сердца все равно нарушена.
«Пациенты с необструктивной ГКМП испытывают ограничивающие симптомы, которые влияют на их повседневную жизнь. Но, несмотря на то, что это относительно распространенное заболевание, эффективных методов лечения не существует», — пояснил главный исследователь, доктор Ахмад Масри (Ahmad Masri) из Орегонского университета здоровья и науки, Портленд, США. «Опираясь на наш опыт применения ингибитора сердечного миозина афикамтена при обструктивной ГКМП, мы провели исследование ACACIA-HCM, чтобы изучить его влияние на выраженность симптомов и переносимость физической нагрузки у пациентов с необструктивной ГКМП».
Это было двойное слепое исследование III фазы, проведенное в 182 международных центрах. В общей сложности 517 взрослых пациентов с симптомной необструктивной ГКМП были рандомизированы (в соотношении 1:1) для получения афикамтена или плацебо на срок до 72 недель. Доза афикамтена корректировалась в зависимости от фракции выброса левого желудочка (ФВЛЖ). Двумя первичными конечными точками были изменение клинического суммарного балла Канзасского опросника для больных кардиомиопатией (KCCQ-CSS) и изменение максимальной физической работоспособности (pVO2) от исходного уровня до 36-й недели. Средний возраст участников составил 55 лет, 54% составляли женщины, а исходная ФВЛЖ равнялась 68%.
Афикамтен значительно улучшил показатели первичной конечной точки, связанной с выраженностью симптомов. На 36-й неделе показатель KCCQ-CSS улучшился на 11,4 балла в группе афикамтена и на 8,4 балла в группе плацебо (p=0,02). Доктор Масри отметил, что улучшения наблюдались «уже на 12-й неделе, а после прекращения терапии афикамтеном отмечался выраженный возврат симптомов».
Афикамтен также значительно улучшил показатели первичной конечной точки, связанной с максимальной физической работоспособностью на 36-й неделе. Показатель pVO2 улучшился на 0,64 мл/кг/мин в группе афикамтена и остался практически неизменным (−0,03 мл/кг/мин) в группе плацебо (p=0,003).
Значительные улучшения на фоне приема афикамтена также наблюдались по вторичным конечным точкам, включая функциональный класс по классификации Нью-Йоркской кардиологической ассоциации (NYHA), субмаксимальную физическую работоспособность и уровень NT-proBNP — маркера перегрузки сердца.
Что касается безопасности, в группе афикамтена по сравнению с плацебо наблюдалась повышенная частота снижения ФВЛЖ менее 50% (10% против 1%), однако это контролировалось путем коррекции дозы.
В заключение доктор Масри сказал: «Результаты исследования ACACIA-HCM — это действительно позитивные новости для пациентов с симптомной необструктивной ГКМП. Впервые мы продемонстрировали клинически значимое улучшение симптомов и переносимости физической нагрузки с помощью терапии, направленной на причину заболевания».